Formant un groupe très large, les alcaloïdes possèdent presque tous une molécule d'azote (-N) qui les rend pharmaceutiquement très actifs.

Certains sont des médicaments connus qui ont des vertus thérapeutiques avérées. C'est le cas d'un dérivé de la pervenche de Madagascar (Vinca rosea syn. Catharanthus roseus) employé pour traiter certains types de cancer.

D'autres alcaloïdes, comme l'atropine, présente dans la belladone (Atropa belladonna), ont une action directe sur le corps : activité sédative, effets sur les troubles nerveux (maladie de Parkmson).